Background: A common intercurrent event affecting many trials is when some participants do not begin their assigned treatment. Many trials use a modified intention-to-treat (mITT) approach, whereby participants who do not initiate treatment are excluded from the analysis. However, it is not clear the estimand being targeted by such an approach or the assumptions necessary for it to be unbiased. Methods: We demonstrate that a mITT analysis which excludes participants who do not begin treatment is estimating a principal stratum estimand (i.e. the treatment effect in the subpopulation of participants who would begin treatment, regardless of which arm they were assigned to). The mITT estimator is unbiased for the principal stratum estimand under the assumption that the intercurrent event is not affected by the assigned treatment arm, that is, participants who initiate treatment in one arm would also do so in the other arm. Results: We identify two key criteria in determining whether the mITT estimator is likely to be unbiased: first, we must be able to measure the participants in each treatment arm who experience the intercurrent event, and second, the assumption that treatment allocation will not affect whether the participant begins treatment must be reasonable. Most double-blind trials will satisfy these criteria, and we provide an example of an open-label trial where these criteria are likely to be satisfied as well. Conclusions: A modified intention-to-treat analysis which excludes participants who do not begin treatment can be an unbiased estimator for the principal stratum estimand. Our framework can help identify when the assumptions for unbiasedness are likely to hold, and thus whether modified intention-to-treat is appropriate or not.


翻译:背景:影响许多审判的一个常见的间流事件是,一些参与者没有开始指定治疗方法。许多审判都采用修改的意向至治疗方法(MITT),不启动治疗的参与者被排除于分析之外。然而,尚不清楚这种方法或必要的假设是否具有针对性,从而无法使这种方法或假设具有公正性。方法:我们证明,将不开始治疗的参与者排除在外的MITT分析正在估计主要的直流估计值(即,对将开始治疗的参与者的亚群的治疗效果,不管他们被指派给哪个臂章。MITT估计值对主要直流估计值和未启动治疗的参与者来说是公正的。因此,MITT估计值对主平流估计值和假设对主估值没有影响。 也就是说,启动一臂治疗的参与者也会在另一臂中这样做。 结果:我们确定两个关键标准是确定 mITT 修改的估测值是否可能是公正的:首先,我们必须测量每个治疗臂的参与者的参与者,而不是他们被指派的公正,因此, 多数假设是能够确定一个合理的分析标准。

0
下载
关闭预览

相关内容

【ICDM 2022教程】图挖掘中的公平性:度量、算法和应用
专知会员服务
27+阅读 · 2022年12月26日
不可错过!700+ppt《因果推理》课程!杜克大学Fan Li教程
专知会员服务
69+阅读 · 2022年7月11日
不可错过!《机器学习100讲》课程,UBC Mark Schmidt讲授
专知会员服务
72+阅读 · 2022年6月28日
专知会员服务
50+阅读 · 2020年12月14日
Linux导论,Introduction to Linux,96页ppt
专知会员服务
77+阅读 · 2020年7月26日
强化学习最新教程,17页pdf
专知会员服务
174+阅读 · 2019年10月11日
机器学习入门的经验与建议
专知会员服务
92+阅读 · 2019年10月10日
【哈佛大学商学院课程Fall 2019】机器学习可解释性
专知会员服务
103+阅读 · 2019年10月9日
VCIP 2022 Call for Demos
CCF多媒体专委会
1+阅读 · 2022年6月6日
VCIP 2022 Call for Special Session Proposals
CCF多媒体专委会
1+阅读 · 2022年4月1日
IEEE ICKG 2022: Call for Papers
机器学习与推荐算法
3+阅读 · 2022年3月30日
ACM MM 2022 Call for Papers
CCF多媒体专委会
5+阅读 · 2022年3月29日
Hierarchically Structured Meta-learning
CreateAMind
26+阅读 · 2019年5月22日
深度自进化聚类:Deep Self-Evolution Clustering
我爱读PAMI
15+阅读 · 2019年4月13日
Unsupervised Learning via Meta-Learning
CreateAMind
42+阅读 · 2019年1月3日
大数据 | 顶级SCI期刊专刊/国际会议信息7条
Call4Papers
10+阅读 · 2018年12月29日
A Technical Overview of AI & ML in 2018 & Trends for 2019
待字闺中
16+阅读 · 2018年12月24日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2013年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2013年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2013年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2012年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2011年12月31日
Arxiv
0+阅读 · 2023年3月17日
VIP会员
相关VIP内容
【ICDM 2022教程】图挖掘中的公平性:度量、算法和应用
专知会员服务
27+阅读 · 2022年12月26日
不可错过!700+ppt《因果推理》课程!杜克大学Fan Li教程
专知会员服务
69+阅读 · 2022年7月11日
不可错过!《机器学习100讲》课程,UBC Mark Schmidt讲授
专知会员服务
72+阅读 · 2022年6月28日
专知会员服务
50+阅读 · 2020年12月14日
Linux导论,Introduction to Linux,96页ppt
专知会员服务
77+阅读 · 2020年7月26日
强化学习最新教程,17页pdf
专知会员服务
174+阅读 · 2019年10月11日
机器学习入门的经验与建议
专知会员服务
92+阅读 · 2019年10月10日
【哈佛大学商学院课程Fall 2019】机器学习可解释性
专知会员服务
103+阅读 · 2019年10月9日
相关资讯
VCIP 2022 Call for Demos
CCF多媒体专委会
1+阅读 · 2022年6月6日
VCIP 2022 Call for Special Session Proposals
CCF多媒体专委会
1+阅读 · 2022年4月1日
IEEE ICKG 2022: Call for Papers
机器学习与推荐算法
3+阅读 · 2022年3月30日
ACM MM 2022 Call for Papers
CCF多媒体专委会
5+阅读 · 2022年3月29日
Hierarchically Structured Meta-learning
CreateAMind
26+阅读 · 2019年5月22日
深度自进化聚类:Deep Self-Evolution Clustering
我爱读PAMI
15+阅读 · 2019年4月13日
Unsupervised Learning via Meta-Learning
CreateAMind
42+阅读 · 2019年1月3日
大数据 | 顶级SCI期刊专刊/国际会议信息7条
Call4Papers
10+阅读 · 2018年12月29日
A Technical Overview of AI & ML in 2018 & Trends for 2019
待字闺中
16+阅读 · 2018年12月24日
相关基金
国家自然科学基金
0+阅读 · 2015年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2014年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2013年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2013年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2013年12月31日
国家自然科学基金
1+阅读 · 2012年12月31日
国家自然科学基金
0+阅读 · 2011年12月31日
Top
微信扫码咨询专知VIP会员