新药频折戟，云势软件发布AI新药发现引擎GeniusMED
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拓扑社（ID：tobshe）5 月 3 日报道
文：许梦翘
4月27日GMIC峰会生命科学论坛，云势软件创始人兼CEO张英男正式发布新一代AI驱动的新药发现引擎GeniusMED。
拓扑社（ID：tobshe）了解到，目前，GeniusMED在阿尔兹海默和系统性红斑狼疮两种疾病的药物分子相关性预测方面已获得初步印证。云势软件目标从罕见病原研药研发入手，并将新药发现的效率提升60%以上，大幅度降低新药研发成本。
-药物研发高风险
阿尔兹海默成新药深坑-
云势软件之所以布局AI新药发现还要从阿尔兹海默病说起。
阿尔兹海默病（AD）俗称老年痴呆，它可以缓慢而痛苦地带走一个人的认知、思考和行动能力，忘记家人，无法正常说话、吃饭，最后走向死亡。全球正有4000多万个家庭正在承受这种与亲人“漫长告别”的痛苦。然而这种比癌症还可怕的疾病却面临30年无新药的困境，在AD药物研发上巨头纷纷折戟。
美国的制药巨头礼来公司宣布阿尔兹海默药物Solanezumab（索拉珠单抗）Ⅲ期临床试验失败，30亿美金的研发投入打了水漂。因为Solanezumab的失败，礼来股价暴跌10%，近90亿美金挥发，这也在一定程度上导致了礼来后来的大规模裁员。
同样受挫的还有辉瑞。今年一月，辉瑞宣布正在放弃开发治疗阿尔茨海默病的新药，预计将停止300个神经科学研发及早期开发计划。原因在于辉瑞公司在阿尔茨海默病研究方面投入了大量资金，但药物临床实验并未获得成功。
据拓扑社不完全统计，从2012年起至今，临床实验宣布失败的阿尔兹海默病明星新药至少有8种，这些药几乎都失败于三期临床实验，使制药巨头损失巨大。而1998-2015年美国研发的治疗阿尔茨海默病123个新药，最终通过FDA审批上市的新药只有3个，其余全部失败。
为什么阿尔兹海默病新药研发这么难呢？
首先从药物研发整体说起。药物研发具有时间长、高投入、高风险的特点。其中，新药发现由靶点确认、分子设计、化合物合成、活性筛选等多个步骤组成，需要药物研发人员筛选上万个化合物，进行无数次实验去探索、证明与评估。
药物研发流程一览
阿尔兹海默病作为神经系统疾病有着它独特的神秘性，由于近百年来人类无法对其病理机制进行破解，目前该疾病的发病机制仍处于假说阶段，这也是导致AD药物研发缓慢而又艰难的直接原因。
“曾经我们唏嘘感叹、无能为力。但现在我们认为奇点已经来临，用数据驱动AI可以为新药发现带来帮助，帮他们在这场十赌九输的战役中增加胜率。”张英男诉说着云势软件研发GeniusMED的初衷。2017年，云势软件和美国常春藤学校康奈尔大学达成战略合作，展开了GeniusMED的研发。
据相关资料显示，截至2018年4月30日，全球AI药物研发企业已达46家，接近去年同期的三倍。2018年，AI药物研发领域也迎来了融资潮，Atomwise、Lam Therapeutics、Benevolent AI等相继获得融资。
有专家称，AI未来有能力将临床前实验平均6年的研发时间缩短到数月，大幅度降低新药研发各项投入。2017年起强生、辉瑞、默沙东、GSK等相继与AI药物研发公司合作，开始进行AI在罕见病、癌症等相关领域药物研发的探索。这也一定层度上证明了正如张英男所说，AI药物研发奇点已经来临。
-GeniusMED如何赋能药物研发-
张英男讲到，GeniusMED整合了药物、基因组、蛋白质组和病例数据，通过机器学习的方式，挖掘数据间的内在联系，构建药物研发知识库。数据来源包括公开数据以及购买的数据，资源丰富，具有集成性和完整性的特点。
GeniusMED技术背景
目前机器学习中一些学习模型的可解释性不强，对预测出的结果无法给出推导过程。而对于医药领域而言，错误的预测结果所带来的影响将难以估计，结果的可解释性也因此成为了至关重要的一点。
张英男表示，GeniusMED不仅可以给出推荐和预测，还可以给出一个路径信息，来解释为什么能得出这样的结论。
除了可解释性之外，GeniusMED还具有可推导性的特点。这种可推导性是指引擎本身拥有不断进化的能力。通过挖掘更多的数据，基于引擎的可解释性，将有更多的路径信息被挖掘出来，引擎就拥有了更加庞大的路径知识体系。这些路径很可能对其他药物同样适用，它可以帮助人们发现这些药物未知作用。
这对于临床试验中失败的药物是特别有价值的。如上所述，一种药物的研发需要投入大量的时间、人力和财力，一旦临床试验失败，这些投入都将付诸东流。而众所周知，一些药物的一些非预期不良反应对于其他的疾病是非常具有价值的。例如万艾可最初的适应症是高血压，现在的功能只是当年的副作用。
再比如糖尿病神药二甲双胍，近年来被证实有抗结肠癌的作用。如果一个在某个适应症临床试验失败的药物对于其他疾病的潜在作用被发现，这个药品的生存周期将被延长，这对于药企而言在减少损失方面甚至是未来增加盈利上都是利好的。这便是云势软件GeniusMED的第一大应用场景——药品重定向。
除了药品重定向，GeniusMED还包括CPI预测、药物副作用预测和药物组合推荐三大应用场景。
CPI是指小分子与蛋白质的相互作用对。药物小分子可以与人体内蛋白质产生相互作用，这种作用的研究可为探讨人类疾病机制、诊断、疾病预防，制药和新药开发提供重要的理论基础，是毒理学、生命科学、化学及临床医学的一个重要研究领域。
严重药物副作用对患者的影响不言而喻，可以直接导致临床试验的失败。药物副作用预测可以有效地帮助药企进行药品风控，避免意外损失的发生。
另外，由于往往是多个因素作用导致了疾病的发生，一个疾病的发病机制可以理解为多靶点、多路径的网络变化，单一靶点治疗模式已不能满足复杂疾病的治疗要求。药物组合也是人体复杂生命系统以及多致病机制的客观要求，是现代药物发展的新趋势，具有广阔的开发和应用前景。
可见，GeniusMED药物研发引擎的功能已经贯穿了疾病药理基础研究、新药设计和开发到临床应用等药物研究的全部场景，旨在为药物研究全方位赋能。张英男也表示，基于引擎的基因组数据基础，未来GeniusMED还将应用于个性化用药评估，助力精准医学发展。
-GeniusMED已获得初步印证-
全场景覆盖也为GeniusMED带来了小分子化药预测的能力，在药物分子预测方面GeniusMED已经取得了不错的成绩。
在阿尔茨海默病（AD）领域，GeniusMED已经预测了10种现有药物可能对AD治疗有效，并给出了排序。其中有3种是已经获批的药物，另外7种药物中，有3种药物正在进行相关的临床试验。
在系统性红斑狼疮（SLE）探索上，GeniusMED还证明了有3款已知药物有效，另外7种药物中有2种正在进行临床试验，其余5种药物是GeniusMED计算得出的高潜力药物。GeniusMED引擎能力的强大已从侧面证明。
GeniusMED的能力也获得了业内的认可，目前已有国际知名药企向云势软件抛出橄榄枝，寻求进一步合作。
云势软件成立于2012年，是一家医疗SaaS服务商，主要的产品覆盖新药研发、临床、营销，三个医药行业重要领域。服务的客户覆盖阿斯利康、拜耳、Wyeth Nutrition等世界500强、卫材药业、武田制药、华润双鹤、信立泰等知名企业。
2018年3月，云势软件对外宣布完成由东方富海领投，蓝湖资本和老股东斯道资本跟投的新一轮融资。张英男表示，加速GeniusMED的商品化落地，推动公司国际化的战略进程是2018年云势软件的战略重点之一。
声 明
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