In survival contexts, substantial literature exists on estimating optimal treatment regimes, where treatments are assigned based on personal characteristics for the purpose of maximizing the survival probability. These methods assume that a set of covariates is sufficient to deconfound the treatment-outcome relationship. Nevertheless, the assumption can be limiting in observational studies or randomized trials in which noncompliance occurs. Thus, we advance a novel approach for estimating the optimal treatment regime when certain confounders are not observable and a binary instrumental variable is available. Specifically, via a binary instrumental variable, we propose two semiparametric estimators for the optimal treatment regime, one of which possesses the desirable property of double robustness, by maximizing Kaplan-Meier-like estimators within a pre-defined class of regimes. Because the Kaplan-Meier-like estimators are jagged, we incorporate kernel smoothing methods to enhance their performance. Under appropriate regularity conditions, the asymptotic properties are rigorously established. Furthermore, the finite sample performance is assessed through simulation studies. We exemplify our method using data from the National Cancer Institute's (NCI) prostate, lung, colorectal, and ovarian cancer screening trial.


翻译:在生存环境中,关于估算最优治疗方案的文献非常丰富,其中治疗根据个人特征赋予为最大化生存概率。这些方法假定一组协变量足以消除治疗-结果之间的混淆作用。然而,在观察研究或随机试验中发生非遵从的情况,这种假设可能是有限的。因此,我们提出了一种新的方法,用于确定治疗方案的估计最优值。当某些混淆因素不可观察时,可以使用二进制工具变量。具体来说,我们通过二进制工具变量,提出了两种半参数估计最优治疗方案的方法,其中一种具有双重鲁棒性的优点,通过在预定义的方案类别中最大化Kaplan-Meier估计器来实现。由于Kaplan-Meier估计器具有不规则性,因此我们采用核平滑方法增强其性能。在适当的正则条件下,严密地建立了渐近性质。此外,通过模拟研究评估了有限样本性能。我们使用美国国家癌症研究所(National Cancer Institute,NCI)的前列腺,肺,结肠和卵巢癌筛查试验来说明我们的方法。

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