In clinical research, the effect of a treatment or intervention is widely assessed through clinical importance, instead of statistical significance. In this paper, we propose a principled statistical inference framework to learning the minimal clinically important difference (MCID), a vital concept in assessing clinical importance. We formulate the scientific question into a novel statistical learning problem, develop an efficient algorithm for parameter estimation, and establish the asymptotic theory for the proposed estimator. We conduct comprehensive simulation studies to examine the finite sample performance of the proposed method. We also re-analyze the ChAMP (Chondral Lesions And Meniscus Procedures) trial, where the primary outcome is the patient-reported pain score and the ultimate goal is to determine whether there exists a significant difference in post-operative knee pain between patients undergoing debridement versus observation of chondral lesions during the surgery. Some previous analysis of this trial exhibited that the effect of debriding the chondral lesions does not reach a statistical significance. Our analysis reinforces this conclusion that the effect of debriding the chondral lesions is not only statistically non-significant, but also clinically un-important.


翻译:在临床研究中,治疗或干预的效果是通过临床重要性而不是统计意义来广泛评估的。在本文中,我们提出了一个有原则的统计推论框架,以了解临床重要性极小的差异(MICID),这是评估临床重要性的一个重要概念。我们将科学问题发展成一个新的统计学习问题,为参数估计制定有效的算法,并为拟议的估算师建立无症状理论。我们进行全面模拟研究,以检查拟议方法的有限样本性能。我们还重新分析了CHAMP(Chondral Lesions and Meniscus Process)试验,其主要结果是病人报告的痛苦得分,最终目标是确定手术后膝部疼痛与手术期间观察胸部损伤之间是否存在重大差异。对这项试验的一些先前分析表明,分辨阴部损伤的效果不具有统计意义。我们的分析强化了这一结论,即分辨阴部损伤的影响不仅在统计上不重要,而且在临床上也不重要。

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