We overview Bayesian estimation, hypothesis testing, and model-averaging and illustrate how they benefit parametric survival analysis. We contrast the Bayesian framework to the currently dominant frequentist approach and highlight advantages, such as seamless incorporation of historical data, continuous monitoring of evidence, and incorporating uncertainty about the true data generating process. We illustrate the application of the Bayesian approaches on an example data set from a colon cancer trial. We compare the Bayesian parametric survival analysis and frequentist models with AIC/BIC model selection in fixed-n and sequential designs with a simulation study. In the example data set, the Bayesian framework provided evidence for the absence of a positive treatment effect on disease-free survival in patients with resected colon cancer. Furthermore, the Bayesian sequential analysis would have terminated the trial 13.3 months earlier than the standard frequentist analysis. In a simulation study with sequential designs, the Bayesian framework on average reached a decision in almost half the time required by the frequentist counterparts, while maintaining the same power, and an appropriate false-positive rate. Under model misspecification, the Bayesian framework resulted in higher false-negative rate compared to the frequentist counterparts, which resulted in a higher proportion of undecided trials. In fixed-n designs, the Bayesian framework showed slightly higher power, slightly elevated error rates, and lower bias and RMSE when estimating treatment effects in small samples. We have made the analytic approach readily available in RoBSA R package. The outlined Bayesian framework provides several benefits when applied to parametric survival analyses. It uses data more efficiently, is capable of greatly shortening the length of clinical trials, and provides a richer set of inferences.


翻译:我们将贝叶斯估计、假设测试和模型稳定化加以审视,并举例说明这些模型如何有利于对拜伊西亚模型进行定期和连续设计中的AIC/BIC模型选择,同时进行模拟研究。在举例数据组中,贝伊西亚框架提供了证据,证明对患有再切结结肠癌的病人的无病存活率缺乏积极治疗效果。此外,巴伊西亚连续分析比标准频繁分析早13.3个月结束了试验。在一次结肠癌试验的模拟研究中,巴伊西亚参数生存分析和常住模式与定期和连续设计中的AIC/BIC模型选择相比,我们用模拟研究来比较。在典型数据组中,贝伊斯临床框架提供了对无病患者存活率缺乏积极治疗效果的证据。比标准频繁分析早13.3个月,巴伊西亚连续分析将结束试验。在一次模拟研究中,巴伊西亚框架平均在经常对口对口的对应方所需近一半的时间里达成了决定,同时保持同样的权力和适当的更富率。在模型分析中,贝伊斯的更高临床框架导致更低的精确率率分析,在一次的精确度测试中,结果比比重的精确度框架显示了比值框架。

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