微小核糖核酸的小分子调控剂及其调控通路研究

项目名称： 微小核糖核酸的小分子调控剂及其调控通路研究

项目编号： No.21372115

项目类型： 面上项目

立项/批准年度： 2013

项目学科： 环境科学、安全科学

项目作者： 张艳

作者单位： 南京大学

项目金额： 85万元

中文摘要： 微小核糖核酸是近年来发现的一类新型的内源性单链非编码核糖核酸，在动物体或人体内都起着关键性的基因调控作用且其异常表达与肿瘤等重大疾病的发生发展密切相关。对于miRNA的表达或功能具有调控作用的化学小分子的发现可为细胞内微小核糖核酸调控的网络研究提供有力的工具，并且在针对与疾病发生密切相关的微小核糖核酸这一新型的疾病治疗靶标的疾病治疗中具有重要应用潜力。本项目拟针对微小核糖核酸这一生物靶标开展三个层次的研究：1.筛选对微小核糖核酸具有调控活性的小分子；2.构建带有生物正交官能团的活性小分子探针及利用探针分子研究小分子在细胞内调控微小核糖核酸的机制；3.探索细胞内由特定微小核糖核酸调控的新的信号通路及发掘对这些新的信号通路具有调控活性的小分子在相关的疾病治疗方面的应用潜力。在前期研究基础上，结合化学生物学研究方法，实现新的活性小分子-新型探针分子-新的信号通路-新的生物医学应用等方面的创新。

中文关键词： 微小核糖核酸；生物相容反应；化学小分子；化学分子探针；信号通路

英文摘要： MicroRNA is a novel type of single stranded non-coding RNA which can regulate gene expression at post-transcriptional level and plays important roles in physiological and pathological processes. The abnormal expression of miRNAs is closely related with th

英文关键词： microRNA；biocompatible reaction；small molecule；chemical probe；signaling pathway