大环多胺有机小分子作为非病毒基因载体的研究

项目名称： 大环多胺有机小分子作为非病毒基因载体的研究

项目编号： No.20972104

项目类型： 面上项目

立项/批准年度： 2010

项目学科： 数理科学和化学

项目作者： 余孝其

作者单位： 四川大学

项目金额： 38万元

中文摘要： 基因治疗技术的发展为人类提供了更为有效的治疗疾病的手段，在基因治疗的过程中，基因载体能否安全有效地运载基因到指定地点，并释放完整的基因以使其得到高效表达是基因治疗能否在临床上应用的关键所在。前期工作中我们发现咪唑嗡盐的Cyclen衍生物对DNA具有较强的包裹能力，它在无任何外在中性辅助脂质体的条件下能进行基因转染。本项目拟对大环多胺衍生的有机小分子作为基因载体进行系统而深入地研究。合成以大环多胺为基本结构单元，含有咪唑鎓盐和不含咪唑嗡盐的一系列小分子化合物，研究其在生理条件下与质粒DNA的作用，以及作为非病毒基因载体在转染过程中的细胞毒性、转染效率、转运机制及其它们的结构活性关系，重点研究咪唑嗡盐的引入对DNA包裹保护能力和转染效率的影响，为设计安全高效低毒的非病毒基因载体提供理论与实践基础。

中文关键词： 基因载体；脂质体；大环多胺；转染；有机合成方法学

英文摘要：

英文关键词： gene vector；cationic lipids；cyclen；transfection；synthetic methodology