病毒颗粒介导的寡核苷酸靶向给药新技术研究

项目名称： 病毒颗粒介导的寡核苷酸靶向给药新技术研究

项目编号： No.30901825

项目类型： 青年科学基金项目

立项/批准年度： 2010

项目学科： 武器工业

项目作者： 鲁丹丹

作者单位： 中国人民解放军军事医学科学院

项目金额： 19万元

中文摘要： 反义寡核苷酸（ASONs）作为新型的基因治疗药物受到世界的普遍关注，但如何提高细胞内摄取和靶向递送是目前ASONs药物开发中急需解决的问题。本项目提出一种全新的基于病毒颗粒介导的ASONs靶向转运机制，期望借助病毒颗粒的入胞过程将ASONs直接导入病毒感染细胞内，解决ASONs胞内摄取有限和靶向性差的问题。本课题以抗乙肝病毒（HBV）的ASONs为研究对象，选取合适的病毒表面抗原特异性结合多肽作为靶向分子，通过化学合成的手段将其与抗HBV ASONs进行连接，考察该偶联物在HBV感染细胞内的摄取与定位，并对其抗HBV活性进行评价，期望这种以病毒自身携带"自杀式炸弹"的靶向转运方式能够增加病毒感染细胞对ASONs的摄取，从而起到增强抗HBV活性、降低给药量的目的。本项目的研究结果可为其他抗病毒ASONs药物新型靶向给药体系的研究与建立提供启示和促进作用。

中文关键词： 反义寡核苷酸；多肽；靶向；偶联；抗病毒

英文摘要：

英文关键词： Antisense oligonucleotide；Peptide；Targeted；Conjugate；Antiviral