《Nature》：首例干细胞移植治疗帕金森人体实验启动

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随着人口老龄化的进一步加重，全球帕金森患病的人数也与日俱增。但目前临床可用于治疗帕金森病的方法及药物却屈指可数，这使得数千万的患者难逃帕金森“梦魇”。

（来源：Nature）

11 月 14 日 Nature 头条新闻报道：全球首例使用干细胞移植治疗帕金森的人体实验全面启动。这无疑之是帕金森研究领域的重大突破！要知道此次使用的干细胞并不是普通的胚胎干细胞，而是诺奖级发现——诱导多能干细胞（iPSC）。

在了解这项研究之前，我们先来了解一下此次使用的“明星”细胞——iPSC。诱导的多功能干细胞（iPSC）全称为 induced pluripotent stem cells，是通过人工诱导非多能性细胞表达某种特定基因，从而得到的具有胚胎干细胞全能分化的干细胞。

 

2006 年，京都大学的山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授及其研究团队，通过诱导小鼠胚胎成纤维细胞和成年小鼠尾部末端成纤维细胞产生了 iPSC。并且在 2007 年研究人员向人类皮肤细胞导入 4 个基因后，成功将其诱导为人类 iPSC。自此，大规模关于 iPSC 的研究在全球范围内全面展开。Shinya Yamanaka 也凭此获得了 2012 年诺贝尔生理学或医学奖。

图|iPSC 诱导过程（来源：bing）

虽然 iPSC 在理论上具有胚胎干细胞的全能分化特性，但其在动物身上使用仍存在一定的风险，比如，这种细胞在导入动物体内后存在致瘤风险，由于 iPSC 的分化程度低，一旦失去控制，将形成难以治疗的肿瘤，危害实验动物和人体的健康。

在了解了什么是诱导的多功能干细胞后，我们再来认识一下帕金森病。帕金森病作为一种神经退行性病变，其患者大多是老年人，其主要的病理生理过程大致是由于脑中分泌多巴胺的神经元大量缺失，导致大脑多巴胺分泌不足，进而引起患者手脚震颤，身体僵硬、行动不便等症状，且这种疾病目前无法根治。

图|帕金森的相关症状（来源：Bing）

那么将 iPSC 诱导成能够分泌多巴胺的神经元，再将其导入到人体大脑是否能够改善帕金森患者的症状呢？

来自京都大学的干细胞科学家 Jun Takahashi 及其研究团队首先将 4 个关键基因导入人体的皮肤细胞，将其成功诱导成 iPSC，再将这些细胞诱导成了能够分泌多巴胺的神经元细胞，最后将这些神经元细胞移入猴模型当中，证实了其在猴子身上确实有治疗效果，但研究人员并没有将这些细胞导入到人体中来检测他们是否有代偿功能。

图|经 iPSC 诱导的具有多巴胺分泌功能的神经元（来源：‘Reprogrammed’ stem cells implanted into patient with Parkinson’s disease）

iPSC 在猴子身上实验成功后，日本政府允许研究人员就该研究进行人体实验。

10 月，京都大学医院的神经外科医生 Takayuki Kikuchi 将 240 万多巴胺前体细胞植入一名患者的左脑。Kikuchi 教授的团队将细胞沉积到左脑 12 个多巴胺活动的核心部位。研究人员表示，患者目前状况良好，并没有太大的不良反应。研究人员将对患者进行持续六个月的观察，如果没有并发症出现，研究人员计划将在患者的右脑中植入另外 240 万个多巴胺前体细胞。

并且，该团队计划在 2020 年底之前，进一步对其他 6 名帕金森病患者进行治疗，用以测试该技术的安全性和有效性。

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编辑：Michael  责编：李禹蒙

参考：

‘Reprogrammed’ stem cells implanted into patient with Parkinson’s disease

*试听《再创世纪》（节选）