方舟子“打假”中科院仇子龙，基因疗法治疗自闭症是前景还是骗外行？

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方舟子“打假”中科院仇子龙，基因疗法治疗自闭症是前景还是骗外行？

2019 年 9 月 19 日 生物探索

本文转载自“BioWorld”。

“自闭症”的医学名称是“孤独症谱系障碍”（Autism Spectrum Disorder），据美国疾病控制预防中心统计，自闭症的发病率达到可怕的1/59。

自闭症以男性多见，起病于婴幼儿期，主要表现为不同程度的言语发育障碍、人际交往障碍、兴趣狭窄和行为方式刻板。约有3/4的患者伴有明显的精神发育迟滞。

然而，在现代医学快速发展的当下，“自闭症”对于我们来说仍然是一个巨大的谜团，因此也没有有效的治疗药物和方法。有不少研究表明，自闭症与基因有关，因此，有研究人员致力于通过基因疗法治疗自闭症。

2019年9月5日，中国科学院神经科学研究所仇子龙研究员做了一个题为：《基因治疗：在自闭症迷雾中探到一缕微光》的演讲，希望通过基因治疗破解自闭症。视频详情见：点击查看

该演讲经过果壳等媒体以《我希望用基因治疗破解自闭症，让全世界来中国治病》为题报道后，引起较广泛关注。

事件起因

2019年9月15日，著名“打假斗士”方舟子转发了果壳关于仇子龙演讲的报道截图，称：“世界上唯一一个能够重复出韩春雨实验结果的上海神经所研究员仇子龙要用基因疗法治疗自闭症，让全世界来中国治病。这如果不是发神经，就是用了韩春雨的不传之秘”

第一轮交锋

随后，仇子龙研究员回复称：“不错，我们就是在研究基因治疗方法治疗瑞特综合征，我们课题组今年还发表了几篇原创的基因编辑方法，发表在 Nature Communications 和 Science Adviences 系列杂志上，请方舟子指正，哦，估计老方你久不在科学界，现在也看不懂这些原始论文了吧”

对于仇子龙研究员的回应，方舟子表示：瑞特综合征患者虽然早期有类似自闭症的行为，但并不是自闭症。自闭症并非单基因遗传病，设计的基因少说也有即使、上百个，声称要用基因治疗治疗自闭症也就骗骗外行，本人虽久不在学术界，依然能一眼看穿韩春雨是骗子，这个世界唯一能重复韩春雨结果、还要用基因疗法治疗自闭症的仇导也是。

第二轮交锋

针对方舟子的回应，仇子龙研究员称：“有上百个基因突变可能导致自闭症，但是一个病人身上一般只有一个重要的基因突变，为什么不能基因治疗？我演讲里提到正在开展瑞特综合征基因治疗，瑞特是自闭症谱系障碍之一，其他的自闭谱系障碍当然也有可能。”

方舟子随后回复道：“原来这个神经所研究员不学无术到这种地步，到现在还把瑞特综合征当成自闭症。瑞特综合征多年前DSM-5公布的时候就已经被踢出了自闭症谱系。中国卫生部2010年发布的《儿童孤独症诊疗康复指南》也明确指出瑞特综合征不属于儿童孤独症（即自闭症），需要区别开。这个学术骗子哪来的自信敢嘲笑我不在学术界。”

注：瑞特综合征是一种X染色体上MECP2基因缺陷导致的显性遗传性神经系统疾病，发病率约为1/10000～1/23000，多发于女童。MECP2基因对脑部及生命的发展步调十分重要，患童通常于初期能正常发展，在6～18个月左右出现发展及头围生长停滞，之后进入退化期。

暂未有第三轮交锋，从前两轮交锋来看，方舟子和仇子龙交锋的主要有三点：

一

方舟子：仇子龙之前称能重复出韩春雨的实验，因此仇子龙也是骗子；

仇子龙：未作正面回应；

二

方舟子：仇子龙称可以用基因编辑治疗自闭症，而自闭症是多基因导致，基因治疗不现实，因此仇子龙是骗子；

仇子龙：自闭症虽然是多基因导致，但对于具体一个病人来说，只有一个主要致病基因，因此基因治疗是可行的，而且，自己正在开展瑞特综合征基因治疗。

三

方舟子： 瑞特综合征早就被踢出了自闭症，仇子龙依然宣称治疗瑞特综合征是治疗自闭症，因此仇子龙不学无术；

仇子龙： 暂未回应；

仇子龙研究员提到的 Nature Communications 和 Science Adviences 论文情况如下：

2019年8月9日，中科院上海神经科学研究所仇子龙研究员课题组在 Nature Communications 杂志发表题为：Expanding C–T base editing toolkit with diversified cytidine deaminases 的研究论文。

该研究以新的胞苷脱氨酶为基础构建出多种新型的CBE工具。与传统CBEs相比，新型CBEs的单碱基编辑窗口更加多样化，脱靶风险也显著降低，这为C/G-T/A单碱基编辑技术的更广泛应用提供了有力工具。

2019年4月18日，中国科学技术大学薛天教授课题组、中科院上海神经科学研究所仇子龙研究员课题组、中国科学技术大学章梅课题组合作，在 Science Advances 杂志发表题为：In vivo genome editing rescues photoreceptor degeneration via a Cas9/RecA-mediated homology-directed repair pathway 的研究论文。

该研究在CRISPR/Cas9基础上，创新性引入MS2-RecA复合蛋白系统，提高了体内同源重组修复效率。该基因编辑系统可实现在体精准基因编辑和视觉功能修复，为通过基因编辑治疗遗传性视网膜疾病带来新的希望。