突发：美国釜底抽薪，将瑞德西韦认证为新冠肺炎“孤儿药”，吉利德独家供应并限制仿制药

2020 年 3 月 25 日 学术头条

北京时间 3 月 24 日早 4:30（美东时间 23 日 4:30pm），美国食品和药品管理局（FDA）发布消息：批准认证美国吉利德公司的瑞德西韦孤儿药认证；适应症为新冠肺炎（COVID-19）。

此举将加快瑞德西韦治疗新冠肺炎的临床应用， 允许吉利德公司对瑞德西韦独家保护，同时，也会阻止其他仿制药生产商提供瑞德西韦仿制药。

在此之前，美国总统特朗普就呼吁 FDA 简化其对瑞德西韦等药物的批准程序。

瑞德西韦最初是由美国吉利德公司研发的用于对抗埃博拉病毒的实验性药物，它通过抑制一种关键的酶——RNA 依赖的 RNA 聚合酶(RdRP)，从而抑制病毒的复制。然而，不幸的是，研究人员在刚果民主共和国的埃博拉病毒治疗试验中，瑞德西韦对埃博拉病毒并没有什么效果。

峰回路转的是，美国北卡罗莱纳大学教堂山分校的研究人员在细胞和动物实验中发现，瑞德西韦可以有效抑制 SARS-CoV 和 MERS-CoV。此外，美国的两例重症患者在接受了瑞德西韦治疗后，病情得到明显改善。

因此， 瑞德西韦被认为是目前最有潜力治愈新冠肺炎的一款药物。WHO 也于近日将其列为四种最有希望的新冠肺炎治疗方案之首。

1 月 21 日，中科院武汉病毒所将瑞德西韦用于抗新冠病毒的用途申报了中国发明专利，此举引发广泛争议。

随后，瑞德西韦在国内获准开展三期临床试验，由北京中日友好医院曹斌教授牵头在武汉疫区开展临床试验。

需要强调的是，瑞德西韦治疗新冠肺炎目前尚在临床试验中，尚未在全球任何国家获得许可或批准，其治疗新冠肺炎的安全性和有效性尚未被证实。瑞德西韦即便要以孤儿药的身份上市，也还需要严格的临床试验流程。

什么是孤儿药

孤儿药（Orphan Drug），指一些专门用于治愈（cure）或治疗/控制（treat）罕见病的药物。罕见病指患病人数占总人口 0.65‰-1‰ 的疾病。

由于罕见病患者数量少，新药研发成本高昂，因此医药研发公司为了考虑利润和投资回报，往往不愿意针对罕见病进行巨额研发投入。

为了鼓励对罕见病的药物，1983 年开始美国 FDA 给针对孤儿症的研究项目提供绿色通道，加速审批的过程。

孤儿药认证后的优势

根据美国 1983 年发布《孤儿药法案》， FDA 为开发“罕见病”疗法的制药公司提供为期 7 年的市场独占期，且该保护不受专利的影响。 在此期间，该药物仅由原研发企业独家生产销售，FDA 不再批准其他具有相同适应证的药物上市，仿制药品的申请也将被禁止。

此外，还会提供税费优惠政策、专项研发基金资助、快速审评政策、新药申请费用免除、协助药物的研究和实验设计等。

因此，此次瑞德西韦获得 FDA 孤儿药认证，对吉利德科公司的益处是显而易见的，这将阻止其他仿制药生产商提供仿制药。但此举将只允许吉利德公司对瑞德西韦独家保护，因此可能会限制该药物的供应。

此外，由于新冠肺炎疫情在全球范围内的快速增长，对瑞德西韦（Remdesivir）的使用请求也呈指数增长， 面对激增的使用请求，吉利德公司暂时搁置了对该药品的紧急使用权。

紧急使用权是指，在紧急情况下，现有市场上的产品无法满足需求时，FDA 将允许未经 FDA 审批的医疗产品或现有医疗产品中未审批的新应用，用于诊断、治疗、预防威胁到生命的疾病或情况。

面对 FDA 对瑞德西韦的孤儿药认证，负责药物专利滥用问题的国际非政府组织Knowledge Ecology International 的负责人 James Love 表示， 《孤儿药法案》是针对罕见病的，而新冠肺炎已经威胁全世界，显然跟罕见病不沾边。 在药品可能短缺的当下，他并不认同FDA对瑞德西韦（Remdesivir）的孤儿药认证。

参考链接：

https://www.fda.gov/