能救治白血病女孩的基因编辑技术，并不是贺建奎式的危险冒进

还有一天才到莱拉（Layla Richards）的一岁生日。就在这一天，医生告诉她的父母，莱拉快要死了。

 

莱拉出生时是个健康活泼的七斤重小姑娘。但很快，妈妈发现她哭个不停，即使吃饱了也不例外。带去医院，血检发现，是急性淋巴细胞白血病。这时莱拉才三个月大。

 

每年都有许多儿童被诊断为急性淋巴细胞白血病，但绝大多数都可以通过化疗缓解甚至治愈。

 

然而莱拉的情况特别糟，用医生的话说，是“见过的恶性程度最高的病例之一”。

 

莱拉接受了最标准的疗法——几轮化疗，骨髓移植。但癌症一次次复发。

 

在医生和莱拉父母谈话的那一刻，莱拉面前只剩下两条路：一是姑息治疗，让莱拉最后的日子里少受点苦；二是尝试一些实验性疗法，比如说，英国伦敦大学学院的研究者正在实验的基因编辑治疗。

 

莱拉的父母们被告知，这种基因编辑治疗此前只在小鼠身上试验过。一般来说，基因编辑是编辑患者自己的细胞，但莱拉太小，病情又太严重，没办法慢慢收集莱拉自己的细胞，因此只能用别人捐赠的免疫细胞。这些细胞将被用一种叫TALEN的技术编辑基因，让它们能专门攻击白血病细胞，不攻击莱拉的健康细胞，同时，还要确保莱拉的身体不排斥这些外来细胞，而且这些外来细胞还得不害怕莱拉体内的化疗药。

T细胞是免疫细胞的一种，是HIV的攻击对象。 | Science

父母选择冒险。医生和科学家们为此紧急申请许可。

 

医院的伦理委员会给了绿灯。英国药品和保健品监管署（MHRA）也迅速放了行。

 

对莱拉来说，那只是打了十分钟的点滴。在那十分钟里，被编辑过基因的1毫升免疫T细胞被缓缓输入她的身体。

 

这是第一次人体实验，医生和父母都不知道会发生什么，每天，他们都煎熬地观察着莱拉的反应——她似乎没有更虚弱？但似乎也没有好转？到底是要继续留她在病房里，还是放她去和父母度过“最后的告别时光”？

 

转机出现在打完点滴两周后，莱拉出现了皮疹——医生们欣喜若狂，皮疹是免疫反应的症状，证明她的身体里免疫细胞和白血病细胞正在剧烈交战。

 

患者自身的T细胞，它是免疫系统的一部分 | David Scharf / Corbis

又过了两个月，医生们认为白血病细胞已经被成功压制。莱拉接受了第二次骨髓移植。这次的移植效果极佳，莱拉重建了整个健康的血液系统和免疫系统，她的身体恢复得很快，在接受基因疗法后不到四个月，一岁半的莱拉终于离开医院，离开无菌隔离病房，回到了自己的家里。

 

主治医生 Paul Veys说，这是个奇迹，莱拉是个非常坚强的小姑娘，简直是坚不可摧。

 

 

这是2015年的事。

 

莱拉是第一个接受这种基因治疗的小姑娘。她才一岁大。基因编辑疗法是实验性疗法，此前只在小鼠身上试验过。但为什么伦理委员会同意了？

 

因为莱拉当时已经没有更好的选择。和即将到来的巨大死亡风险相比，实验性治疗所有的未知风险，就变得可以接受了。

 

假如当时还有任何对莱拉已知可行的疗法，那么不管莱拉“多么合适做基因治疗”，不管家长多么迫切要求加入实验，这件事都不可能被批准。

 

因为当人是实验对象的时候，实验对象的权利，就必须放在最先！必须优先于实验成败，优先于科学家愿望，优先于科学的进步。

 

当我们要拿任何一个人做实验，特别是拿无法真正“知情同意”的儿童来做实验时，首先考虑的永远应该是实验对象的权益。

 

实验的首要目的，必须是对实验对象“不伤害”“有益处”，次要目的才能轮到获得新知，推动科学发展，造福全体人类……

 

如果科学甚至不能保护一个具体的智人，又谈何“造福全体人类”呢？

 

生而为人，我们的存在或许微不足道，但我们的尊严却不容侵犯——自主权，生命健康权，知情权，隐私权……即使以科学研究之名，也不能践踏人生而有之的这些权益。

 

伦理的线，就画在这里。You shall not pass.

 

接受基因疗法后得到缓解的莱拉（需要过几年才能确定是否痊愈）| Sharon Lees/Great Ormond Street Hospital/Reuters

 

同样是基因编辑用于人体治疗，为什么莱拉的案例受到赞誉，而贺建奎对露露和娜娜的做法却备受批评？

因为两件事截然不同。

莱拉接受的治疗，是4种基因编辑疗法里最基础的一种，叫做体细胞的基因编辑，目的是治疗疾病。而贺建奎的开展的，被多位专家认为是增强（出于医学目的）。前者正在方法、流程合规的情况下逐步开展，而后者却充满未知的危险。

除了这两种，基因编辑疗法还有两种：预防，非医学目的的增强。请看著名生命伦理学家邱仁宗教授的解释：

基因编辑治疗有4类。第一类是体细胞，比如说我有了某种遗传病，把我的细胞拿出来，编辑了以后再回到我体内，那我这个病治好了。虽然治好了，我的生殖细胞里肯定还存在着这种基因，仍然要传给儿子。所以这个叫体细胞的基因编辑。这个没有问题啊，已经很有效了。你得安全可靠，这是第一。但第二，程序还得要走，你做的时候还得要批准啦什么，事前你要做动物研究啊什么。

第二是生殖细胞的治疗，不能完全反对。就地中海贫血，世界500万人带着这个基因呢。带基因不一定有病，有这个基因，很可能你的后代就会得。如果你有一条，但是你娶一个老婆她也有一条，两个合起来就得病了。那么如果有人能治疗好，为什么不好呢。但是你做这个必须要很严格的，必须要一步步来，我刚才说了，基础研究、动物研究、临床试验，你要一步步来，这有很长的路要走。但你不能否定它。

第三就是增强，enhancement。超过了人类本身的能力，这是增强。他（贺建奎）做的实际上是增强。就是说人类本身没有艾滋病免疫力，不能预防艾滋病。他认为有一个基因，这么弄以后，可以预防艾滋病。这个是有争议的，很多人在这个问题上有不同意见。这是医学目的的增强。

还有非医学目的增强。就是说，人晚上看不见东西，猫可以看得见。我们把基因修饰一下，晚上看得见了，你能跟猫一样看东西，能不能这样做。这是非医学目的的增强。

增强比前面两种更难来预测，你这样做了以后的后果怎么样，你搞不清，不确定，平时不知道哪些重要的东西会出来，所以这种情况下你要特别慎重。……增强现在不考虑，这个增强太复杂了，很多东西你预测不到，预测不到你怎么保证未生出来的孩子的健康啊？

第二届人类基因组编辑国际峰会上的邱仁宗教授

即便被认为是最安全的基因治疗方法，体细胞治疗依然是莱拉的最后一个治疗方案。在此之前，她试了所有其他可行的医疗手段。实在没有别的办法了，体细胞治疗才被提出。然而，对于露露和娜娜来说，远没有到“无办法可用”的地步。在不清楚治疗效果和后果、罔顾伦理问题的情况下进行基因编辑的增强，只是一种不负责任。

（想了解基因编辑事件更多细节和专家点评，请关注果壳（ID:Guokr42），回复关键词“贺建奎” 。）

作者：游识猷 

编辑：Iris

本文版权属于原作者，转载请联系sns@guokr.com

参考资料：

1. Kaplan, S. (2015). ‘Very exciting’: Untested ‘designer cell’ therapy saves a baby close to dying from leukemia. 

2. Reardon, S. (2015). Leukaemia success heralds wave of gene-editing therapies. Nature, 527(7577), 146–147.

果壳

ID：Guokr42

严肃、及时、准确

科普就看果壳