AD病人个体化细胞模型建立的研究

项目名称： AD病人个体化细胞模型建立的研究

项目编号： No.31401261

项目类型： 青年科学基金项目

立项/批准年度： 2014

项目学科： 生物科学

项目作者： 张婷

作者单位： 中国科学院上海生命科学研究院

项目金额： 23万元

中文摘要： 阿尔兹海默症（AD）是中老年人群中最常见的一种神经退行性疾病，临床表现为病人记忆和认知功能障碍。由于缺乏理想的疾病模型，AD发病原因和药物开发的研究一直受到极大阻碍。iPS技术的出现为AD病人特异性多潜能干细胞和疾病模型的建立开辟了新途径。基底前脑胆碱能神经元在大脑学习记忆过程中起关键作用，这类神经元的功能异常和丢失是导致AD病人认知功能障碍的基本原因。因此，构建AD病人iPS细胞向基底前脑胆碱能神经元定向分化系统，对建立个体化疾病的细胞模型十分重要。本项目前期研究工作已经初步建立将人胚胎干细胞诱导分化为基底前脑胆碱能神经元的方法。在此基础上，本项目旨在构建多个AD病人体细胞来源且无外源基因插入的iPS细胞，并诱导iPS细胞向基底前脑胆碱能神经元定向分化，探讨其作为AD疾病模型的可行性。本项目的研究成果将为AD病人的发病机制研究以及个体化药物治疗提供更加完善的体外模型和研究基础。

中文关键词： 阿尔兹海默症；基底前脑胆碱能神经元；细胞替代治疗；细胞疾病模型；皮层神经元

英文摘要： Alzheimer’s disease (AD) is the most common form of age-related neurodegenerative disease, characterized by progressive memory loss and cognitive disturbance. Due to the limitation of ideal disease model to probe AD, the pathogenesis of this disease remai

英文关键词： Alzheimer's disease；basal forebrain cholinergic neuron；cell-replacement therapy；disease cellular model；cortical neuron