红景天苷对杜氏肌营养不良疾病模型的治疗作用及机制研究

项目名称： 红景天苷对杜氏肌营养不良疾病模型的治疗作用及机制研究

项目编号： No.81401765

项目类型： 青年科学基金项目

立项/批准年度： 2014

项目学科： 医药、卫生

项目作者： 张鹏

作者单位： 中国航天员科研训练中心

项目金额： 23万元

中文摘要： 杜氏肌营养不良（DMD）是目前无法根治的致死性临床疾病，其主要病理改变是骨骼肌持续的炎性反应、骨骼肌再生能力降低和纤维化。目前采用的甾体激素治疗仅能够部分缓解骨骼肌炎性病理进程，长期使用副作用较多，因此亟需研发新的有效临床治疗方法。在前期工作中，我们采用公认的DMD疾病小鼠模型mdx，初步发现红景天苷具有增强骨骼肌再生和降低mdx小鼠骨骼肌纤维化的能力，可缓解其病理损伤，并发现TGF-β1/Smad3信号通路的抑制与其改善作用有关。本课题拟进一步开展：1）红景天苷增强mdx小鼠骨骼肌再生能力的作用研究；2）红景天苷对抗mdx小鼠骨骼肌纤维化的作用研究； 3）红景天苷对mdx小鼠骨骼肌功能的改善作用；4）TGF-β1/Smad3信号通路在红景天苷治疗mdx小鼠中作用的机制研究。本课题的开展，将揭示红景天苷对DMD疾病模型的治疗作用及其效应靶点，为DMD疾病的临床治疗提供新的思路和先导化合物。

中文关键词： 杜氏肌营养不良；红景天苷；成肌分化；纤维化；转化生长因子

英文摘要： Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a serious fatal clinical disease, which is characterized by the pathological features such as the continuous inflammatory response, a reduction of regenerative capacity and formation of fibrosis. Pharmacologic treatmen

英文关键词： Duchenne muscular atrophy；Salidroside；myogenesis；fibrosis；transforming growth factor