新型基因疗法初步结果表明，“泡泡婴儿”疾病的治疗有了新希望

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近期，圣裘德儿童研究医院研发的一种基因治疗方案有望治愈“泡泡婴儿”。“泡泡婴儿”患有严重复合型免疫缺乏症 (severe combined immunodeficiency, SCID)，这是一种罕见的基因遗传性疾病，患儿多数在出生一年内死亡。同时，患者必须时刻处在“与世隔绝”无菌环境，等待接受治疗。即使已经接受造血干细胞移植的患儿，仍有 30% 无法活到 10 岁。

根据圣裘德儿童研究医院的报道，科学家对患儿进行了基因改造。四个月后，七位患儿中的六位能离开无菌环境开始健康生活。剩余患儿的免疫系统仍在自我修复的过程中。

参与研究的患儿出生时伴随遗传性的 X 染色体严重复合型免疫缺乏症，即男性 X 染色体上存在先天的基因缺陷。科学家们使用未激活艾滋病毒对患儿骨髓中的造血干细胞进行基因修饰，使用低剂量的化学疗法，使得造血干细胞得以分化增殖生成人体主要的三种免疫细胞。科研团队的主要成员 Ewelina Mamcarz 博士认为，先期结果表明该团队采取的治疗方案最安全。

此项研究具有潜在的临床应用价值。然而，接受治疗的患儿需要进一步观察，确认治疗方案不会产生副作用。患儿能否接受疫苗接种仍存疑。

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编辑：李嘉晖 校审：黄珊