新型靶向双亲环糊精-富勒烯超分子体系在siRNA输送的应用

项目名称： 新型靶向双亲环糊精-富勒烯超分子体系在siRNA输送的应用

项目编号： No.81372383

项目类型： 面上项目

立项/批准年度： 2013

项目学科： 医药、卫生

项目作者： 尹娟娟

作者单位： 南方医科大学

项目金额： 73万元

中文摘要： siRNA是RNAi的效应分子，siRNA最早在植物中被发现，体外合成siRNA是RNAi技术的最新发展，尤其是在特异性抑制哺乳动物细胞基因表达方面，为基因治疗开创了新的途径。siRNA作为一种高效的RNA干扰药物在疾病治疗方面前景广阔。然而，siRNA在活体内稳定性和靶向性的问题使其应用受到限制，其临床应用还需解决由于高负电荷和分子量等引起的体内递送系统、脱靶效应、免疫激活、毒副作用、改善其药物代谢动力学特性等问题。靶向双亲环糊精-富勒烯超分子体系是一个崭新的siRNA的输送体系，可用于稳定siRNA、提高siRNA对靶向组织的输送，从而使得siRNA的转染效率提高，导致目标基因的表达抑制，载体体系中富勒烯同时具用抗癌等生物活性，使得复合体系协同作用从而有效的治疗疾病。

中文关键词： 肿瘤；靶向药物；环糊精；肿瘤表面受体；协同作用

英文摘要： Small interfering RNA (siRNA) is a naturally occurring endogenous regulatory process where short doublestranded RNA causes sequence-specific posttranscriptional gene silencing. siRNA represents a promising therapeutic strategy. Systemic siRNA therapy is

英文关键词： tumor；Drug targeting；cyclodextrin；receptors；Synergism