多种携带治疗基因和特异性配体的靶向性羟基磷灰石纳米载体对哺乳动物内耳的转染及保护作用研究

项目名称： 多种携带治疗基因和特异性配体的靶向性羟基磷灰石纳米载体对哺乳动物内耳的转染及保护作用研究

项目编号： No.81170912

项目类型： 面上项目

立项/批准年度： 2012

项目学科： 医学二处

项目作者： 孙虹

作者单位： 中南大学

项目金额： 57万元

中文摘要： 2006年国家统计局调查显示，我国听力残疾人数2004万，居全国残疾人总数的第二位，且每年新增聋儿3万余名；预防聋与听力减退（PDH）已成为全球的共同行动。课题组近10年来在连续两项国家自然科学基金和数项省部级基金资助下，用羟基磷灰石（HAT）纳米材料作为内耳基因治疗载体的研究取得多项阶段性进展。为进一步提高HAT纳米载体的转染效率，拟用聚乙二醇改善现有纳米载体的表面特性，再连接不同的靶向配体和相应的治疗基因，研制4种可选择性结合特定内耳细胞的靶向HAT纳米载体系统。本项目分6项实验，通过4种内耳病理模型，采用形态学研究、听觉电生理和平衡生理检查、细胞与分子生物学试验等方法，于体内、外观察和评价不同载体系统在不同实验模型中的转染效率和治疗作用；同时对所有新研制的靶向载体进行体内、外安全性试验。该项目的实施，可望大幅提高非病毒载体的转染率，形成具有自主知识产权的研究成果和新型基因治疗产品。

中文关键词： 纳米羟基磷灰石；表面修饰；基因载体；基因治疗；耳蜗

英文摘要：

英文关键词： hydroxyapatite nanoparticles；surface modification；gene vector；gene therapy；cochlea