生殖细胞基因治疗先驱和他的儿子《Nature Medicine》撰文

2019 年 6 月 6 日 中国生物技术网

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图片来源：OHSU/Kristyna Wentz-Graff

本周，美国俄勒冈州波特兰市OHSU胚胎细胞和基因治疗中心主任Shoukhrat Mitalipov博士与他17岁的儿子Paul Mitalipov在《Nature Medicine》上共同撰写了一篇社论，为使用基因编辑工具来预防遗传性疾病提出了理由。名誉教授Don Wolf博士也是合著者，他们反对最近关于暂停生殖系基因编辑的呼吁。

去年，在中国诞生了首个基因编辑婴儿，这一行为遭到了科学界的广泛谴责。他们写道：“尽管这种即时反应是可以理解的，但包括中国在内的30多个国家已经制定了法律和法规，禁止对人类生殖系进行基因改造。但是，我们迫切要解决的问题并不是公布额外的禁令，而是如何加强世界各地现有的监管。”

虽然他认为中国的这项实验在科学上并不成熟，且在伦理上也是不负责任的，但是Mitalipov说，生殖系基因疗法在预防遗传性疾病方面有着巨大的潜力。科学家们已经发现了一万多个单一的基因突变，这些突变困扰着全球各地数亿人，在很多情况下，这些疾病的治疗选择极其昂贵而且有限，甚至根本不存在治疗方法。

这篇文章为通过体外受精(IVF)将生殖系基因治疗安全地带给患者和家庭铺平了道路。

Mitalipov说，他在2017年发表了一项突破性的研究，修复早期人类胚胎的基因突变，随后他被邀请撰写一篇关于生殖系基因疗法的展望。在此之后，中国发生的基因编辑婴儿事件引发了一些生物伦理学家和其他人的强烈反对，他们呼吁暂停可由后代遗传的治疗方法。

他说：“大多数要求禁令的人实际上并不是从事人类生殖系基因治疗或生殖医学领域的专家。”

Paul Mitalipov是Aloha高中的一名高中生，去年夏天，他一直在父亲的实验室中当志愿者。Paul听到了很多关于他父亲研究的事情。2017年，在全世界铺天盖地地宣传他父亲的基因修复发现后，生殖细胞基因疗法的话题也走进了课堂，包括他的大学生物学预修课。

他说：“我们在课堂上讨论过我的父亲，有些人会对我说，你们的姓氏一样。”

Shoukhrat招募他的儿子帮助处理文章中的图表元素和参考文献，还对部分文字进行了改写。

图片来源：《Nature Medicine》

Paul说：“我帮助对文章中的某些章节进行了改写，以确保科学术语不会对普通人的阅读和理解造成困难。对于非科学家来说，了解生殖系基因编辑的位置及其可能的发展方向非常重要。”

现在，他成为一名在知名科学期刊上发表过论文且为数不多的高中生。在某种意义上，他其实已经跟随了他姐姐Danielle Nargiz Mitalipov的步伐。Danielle Nargiz今年20岁，她2014和2015年在父亲的实验室中志愿工作时共同参与了两篇论文的撰写。Danielle已经进入斯坦福大学学习，她主修哲学，并且在演讲和辩论领域非常活跃。毕业后，Paul Mitalipov将和姐姐一样进入斯坦福学习。

Shoukhrat似乎和他的妻子Gulinur已经将他们家庭的一个特征传递了下去，即对科学的兴趣和热情。Shoukhrat博士说：“也许Paul也会进入这一领域。”

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