诺贝尔奖最新研究，干细胞治疗帕金森，今天正式开展临床试验！

点击上方“转化医学网”订阅我们！

干货 | 靠谱 | 实用  

作者：Heidi

导  读

日本政府批准启动了一项临床试验，日本京都大学研究，利用诱导多能干（iPS细胞)治疗帕金森病，这是首次iPS细胞被用于治疗人类帕金森。研究人员利用iPS细胞培养神经前体细胞，再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森患者脑部，以试验这种方法治疗帕金森的有效安全性。

诱导多能干细胞是通过对成熟体细胞重新编程培育出的干细胞，拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力。研究人员利用iPS细胞培养神经前体细胞，再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森患者脑部，以试验这种方法治疗帕金森的有效安全性。

研究小组将多巴胺能祖细胞，这种细胞能发育成神经元，产生多巴胺，直接注射进已知在帕金森病相关的神经变性中发挥关键作用的大脑区域。京都大学iPS细胞研究与应用中心（CiRA）的神经外科医生Jun Takahashi与京都大学医院合作领导了这项试验。

Jun Takahashi（左）及其同事在日本京都大学的新闻发布会上解释此项计划。

帕金森病是由大脑中产生神经递质多巴胺的细胞死亡引起的。缺乏多巴胺导致运动技能下降，导致行走困难和不自主颤抖，随着疾病的进展，它可能导致痴呆症，目前尚无根治方法。试验计划是从iPS细胞中获得多巴胺能祖细胞并将它们注射到壳核中，壳核是位于前脑底部的圆形结构。外科医生将在患者的头骨上钻两个小孔，并使用专门的装置注射大约500万个细胞。

对动物的研究表明，祖细胞分化为体内多巴胺能神经元并进入大脑。Takahashi的研究小组去年报告说，帕金森病的猴模型在注射人iPS细胞制备的神经元后持续2年显着改善。CiRA并没有特制iPS细胞，而是采用了从健康捐赠者获得iPS细胞的策略，这种细胞不太可能引起免疫排斥。

“使用细胞储备，我们可以更快，更经济地进行，”CiRA主任Shinya Yamanaka在2012年因发现如何制造iPS细胞而获得诺贝尔生理学或医学奖。研究团队2017年8月在Nature上发表帕金森症的长尾猕猴在移植iPS细胞后，经两年观察，确认手脚颤抖等症状获得明显改善。研究人员通过磁共振成像MPI和正电子发射断层成像PET等技术确认，植入细胞在患病猴子脑内存活并发挥了作用，在移植后两年内没有出现异常不会形成肿瘤。作为额外的预防措施，患者在注射额祖细胞的同时将一起接受常见的免疫抑制剂治疗。

患者招募于30日下午5点开始，京都大学医院在其网站上发布了患者招募通知。该研究小组计划招募7名药物治疗效果不佳的帕金森病患者，并在注射后跟踪他们2年。

这是使用日本批准的iPS细胞的第三次人体试验。第一个是使用来自iPS细胞的视网膜细胞来代替受年龄相关性黄斑变性（AMD）损伤的眼部组织，该实验2014年启动，由神户的RIKEN发育生物学中心的Masayo Takahashi-Jun Takahashi的妻子领导。据报道 AMD治疗最初是安全的，尽管有一例报告有不良事件。今年早些时候，日本大阪大学的一个研究小组获批开展一项基于iPS细胞的局部缺血性心脏病研究。

资料来源：

http://www.sciencemag.org/news/2018/07/first-its-kind-clinical-trial-will-use-reprogrammed-adult-stem-cells-treat-parkinson-s